Seltene Erkrankungen werden im Englischen „orphan diseases” genannt, denn sie sind sozusagen die Waisenkinder („orphans”) der Medizin. Arzneimittel, die gegen sie wirken, heißen entsprechend „ orphan drugs”. Für derlei Medikamente gelten in der Europäischen Union (EU) seit dem Jahr 2000 erleichterte Zulassungsbedingungen und andere Vorzüge – als Anreiz für Wissenschaftler und Pharmafirmen, auch für diese wenig profitablen Erkrankungen Therapien zu entwickeln. Beispielsweise sind die Gebühren für das Zulassungsverfahren deutlich reduziert. In der klinischen Zulassungsstudie genügen bereits wenige Patienten. Die Zulassung gilt exklusiv zehn Jahre lang, sodass keinerlei Konkurrenz aufkommen kann. Dieses Zulassungsverfahren betrifft in der EU alle Krankheiten mit weniger als 230 000 Patienten jährlich.
Bis Juli 2009 sind in der EU nach Angaben der Europäischen Arzneimittelbehörde EMEA 645 Orphan-Arzneimittel auf den Markt gekommen, deutlich mehr als in den 1990er-Jahren. Die EMEA will sich jetzt dafür einsetzen, die Zulassungsbedingungen der EU und der USA aneinander anzugleichen, damit noch schneller noch mehr Orphan-Arzneimittel auf beiden Seiten des Atlantiks Patienten helfen können.
