Die Grafik veranschaulicht, wie französische Ärzte 2007 einen 18-jährigen Patienten mit einer erblichen Blutkrankheit (Beta-Thalassämie) zu heilen versuchten: Sie entnahmen dem Knochenmark des jungen Mannes blutbildende Stammzellen und züchteten diese in einer Zellkultur weiter. Mithilfe von modifizierten Viren vom Typ Lenti-Virus (zu denen auch das HI-Virus gehört) übertrugen sie in die kultivierten Zellen das beta-Globin-Gen, das bei dem Patienten von Geburt an defekt war. Dann zerstörte das Team um die Pariser Hämatologin Marina Cavazzana-Calvo mittels einer starken Chemotherapie den größten Teil der blutbildenden Stammzellen im Körper – ein riskanter Schritt. Erst danach wurden dem Mann die gentechnisch veränderten Stammzellen aus der Zellkultur eingepflanzt. Sie wuchsen in seinem Knochenmark an und produzierten mit der Zeit gesunde rote Blutkörperchen. Der Mann leidet heute nur noch unter geringer Blutarmut und braucht keine Bluttransfusionen mehr. Es muss aber regelmäßig geprüft werden, ob sich als Nebenwirkung der Gen-Therapie eine Leukämie gebildet hat. JR
