Bisher steckt die Gentherapie erst in ihren Anfängen. Die Genschere Crispr/Cas 9 hat nun jedoch der Reparatur von defekten Genen neue Möglichkeiten eröffnet. Denn sie ist einfacher anzuwenden und zielgenauer, so dass weniger unerwünschte Mutationen in Nichtzielgenen auftreten. Erste Erfolge in Tierversuchen und mit menschlichen Zellen wecken die Hoffnung, dass sich mit dieser Methode beispielsweise Erbkrankheiten wie die Duchenne-Muskeldystrophie oder die Sichelzellen-Anämie heilen lassen. Werden solche Gentherapien jedoch bei Kindern oder Erwachsenen durchgeführt, korrigieren sie nur die Defekte der jeweiligen Patienten. Weil die Keimzellen der Betroffenen – Spermien und Eizellen – noch immer den Gendefekt tragen, könnten ihre Nachkommen weiterhin den Defekt erben und erkranken.
Eingriff in die Keimbahn
Anders wäre dies bei einer Genreparatur, die schon in der befruchteten Eizelle durchgeführt wird: Weil sich aus dieser alle späteren Zellen des Menschen entwickeln, tragen auch die Keimzellen den geänderten Gencode – und geben diesen an alle Nachkommen weiter. Ein solcher Eingriff in die Keimbahn verändert dadurch das Erbgut aller kommenden Generationen – und ist daher ethisch stark umstritten. Wegen der unübersehbaren und dauerhaften Folgen und der damit verbundenen ethischen Bedenken sind solche Keimbahn-Manipulationen bisher in Deutschland und vielen anderen Ländern verboten. Das gilt jedoch nicht für China. Dort haben Forscher schon mehrfach Eingriffe in das Erbgut von Embryonen und befruchteten Eizellen durchgeführt. Bisher allerdings wurden diese Versuche noch nie bis zur Geburt eines Kindes fortgesetzt.
(Video: Associated Press)
Das hat sich nun geändert: He Jiankui von der South University in Shenzen und sein Team berichten, sie hätten nun erstmals lebende, gesunde Babys erzeugt, die ein gentechnisch verändertes Genom in sich tragen. Bei den beiden jetzt geborenen Zwillingsmädchen ist das sogenannte CCR5-Gen durch eine Genvariante ersetzt, die die Kinder später vor einer Infektion mit HIV schützen soll. Das eingeschleuste Gen verhindert, dass das HI-Virus in die Zelle eindringt. Den Forschern zufolge sei diese CCR5-Genvariante während der künstlichen Befruchtung mittels Genschere in die befruchteten Eizellen eingeschleust worden. Insgesamt soll diese Genveränderung bei 16 Embryos von sieben Paaren vorgenommen worden sein. Nur in einem Fall war die Einpflanzung dieser geneditierten Embryos jedoch erfolgreich – und führte zur Geburt der Zwillinge. “Die beiden Mädchen Lulu und Nana kamen schreiend und so gesund wie jedes andere Baby auf die Welt”, berichtet He Jiankui in einem Video.
